Eledon Pharmaceuticals Tip 1 Diyabet Tedavisi Gerçeği

Eledon Pharmaceuticals'ın Tip 1 diyabet tedavisiyle ilgili abartılı iddiaların doğruluğunu araştırdık. Leslie Knope'un sözleriyle: "Diyabet. Hadi bunu yenelim!" Bir kadın, kolundaki diyabet sürekli glukoz ölçüm cihazını telefonla tarıyor. Morning Brew Design, Fotoğraf: Getty Images Caroline Catherman tarafından 28 Nisan 2026 • 5 dakikalık okuma süresi KONULAR: İlaç / Klinik Araştırmalar ve Kanıt Üretimi / Klinik Araştırmalar Tip 1 diyabetli on bir yetişkin, deneysel bir tedavi sonrasında insülin kullanmayı bırakabildi. Atlanta'daki Emory Transplant Merkezi'nin bilimsel direktörü Mandy Ford, Healthcare Brew'e e-posta yoluyla yaptığı açıklamada, eğer hastalar ciddi yan etkiler yaşamadan insülinden uzak kalırlarsa, bunun yaklaşık 2 milyon ABD'li yetişkini etkileyen bir hastalık için potansiyel bir tedavi olabileceği anlamına geldiğini söyledi. "Ama bu büyük bir 'eğer' sorusu," diye ekledi. Ford ve diğer uzmanlar, bu güncellenmiş sonuçların umut verici olduğunu, ancak özellikle bu insülin bağımsızlığının kalıcı olup olamayacağı konusunda hâlâ yanıtlanması gereken sorular olduğunu söylediler. Bunun için uzun yıllar sürecek daha büyük ve daha uzun çalışmalara ihtiyaç duyulacağını belirttiler. Hadi başlayalım. İnsülin kullanmayan 11 kişi, Chicago Üniversitesi'nde yürütülen bir pilot çalışmanın parçası. Sonuçlar henüz hakem değerlendirmesinden geçmedi. Toplamda, Tip 1 diyabetli 12 katılımcıya pankreas insülin üreten hücre (adacık) nakli yapıldı. Bağışıklık sistemlerinin adacık hücrelerine saldırmasını önlemek için, biyoteknoloji şirketi Eledon Pharmaceuticals tarafından üretilen tegoprubart (AT-1501) adlı bir anti-CD40L monoklonal antikoru ve günlük bir organ reddini önleyici hap da alıyorlar. Eledon, 16 Mart tarihli basın açıklamasında, tedaviden dört haftadan fazla süre geçmiş olan 10 katılımcının 10'unun da şu ana kadar insülini tamamen bırakmayı başardığını belirtti. UChicago Medicine'deki pankreas ve adacık nakli programının direktörü Piotr Witkowski ise Nisan ayı başlarında LinkedIn'de yaptığı paylaşımda, 11. katılımcının da dört haftalık eşiği geçtikten sonra insülini bıraktığını bildirdi. Amerikan Diyabet Birliği'nin araştırma ve bilimden sorumlu başkan yardımcısı Marlon Pragnell, Healthcare Brew'e gönderdiği e-postada, bu denemenin heyecan verici olduğunu, çünkü pankreas adacık nakli sonrasında sık karşılaşılan bir sorunu, yani nakille ilişkili bağışıklık toksisitesini çözebileceğini belirtti. Geriye dönelim. Bilim insanları 2000 yılında adacık nakli için ilk protokolü yayınladıklarında, Cells dergisinde 2023 yılında yayınlanan bir incelemeye göre, bu tedavi yönteminde "devrim" yarattı ve "bir tedaviye dair bir ipucu" verdi . Ancak incelemeye göre bazı sorunları var. (Hepimizin yok mu?) Birincisi, hastaların vücutlarının nakli reddetmemesi için sürekli bağışıklık baskılayıcı tedaviye ihtiyaçları var. 20 yıllık bir takip, işlemin ve sonrasındaki bağışıklık baskılamasının uzun vadede güvenli olduğunu gösterse de, bağışıklık baskılaması yine de bir dizi kötü yan etki ve toksisiteye yol açabilir. Daha Fazla Hikaye Ödeme yapanlar Sağlık tasarruf hesapları: Bunlar nedir ve sağlık hizmetlerinin masraflarını nasıl karşılarlar? Teknoloji Sağlık teknolojisi sektörünün durumu İsteğe Bağlı Web Semineri Belgelemeden Gelire: Yapay Zeka ile Hekim Ücretlendirmesini ve Hastane Operasyonlarını Kolaylaştırmak Organ naklinden sonra bağışıklık sistemini baskılamak için genellikle takrolimus adı verilen bir ilaç kullanılır; ancak kanıtlar bu ilacın pankreas adacık hücrelerine ve böbreklere zarar verebileceğini ve ironik bir şekilde diyabet belirtilerine yol açabileceğini göstermektedir. Eledon'un araştırma aşamasındaki ilacı tegoprubart, böbrek nakli hastaları üzerinde yapılan Faz 2 klinik çalışmasında takrolimus ile karşılaştırıldı ve Mart ayında SEC'ye yapılan bir bildirimde belirtildiği üzere, aynı düzeyde toksisiteye neden olmadan bağışıklık sistemini baskıladığı tespit edildi . Eledon'un basın açıklamasına göre, mevcut çalışmada da nakil reddini önleyecek kadar bağışıklık sistemini baskıladığı ve diğer tedavilerle bağlantılı toksisiteye dair "hiçbir kanıt" bulunmadığı belirtildi. Zaman daralıyor. Ancak bu denemeye katılan hastaların insülin pompalarını yalnızca geçici olarak bırakmış olmaları da mümkün. New England Journal of Medicine'de 2006 yılında yayınlanan çığır açıcı bir çalışmada, pankreas adacık hücresi nakli yapılan 36 hastanın 21'inin (%58) bir noktada insülinden kurtulabildiği tespit edildi. Son nakillerinden iki yıl sonra, bu 21 hastanın büyük çoğunluğu (%76) tekrar insüline ihtiyaç duydu. Sağlık sektöründe yolunuzu bulun Healthcare Brew, ilaç sektöründeki gelişmeleri, sağlık alanındaki girişimleri, en son teknolojileri ve bunların hastaneler ve sağlık hizmeti sağlayıcıları üzerindeki etkilerini ele alarak yöneticileri ve sağlık çalışanlarını bilgilendirmeyi amaçlamaktadır. E-posta Abone Abone olarak, Şartlar ve Gizlilik Politikamızı kabul etmiş olursunuz . Mevcut tegoprubart çalışmasına katılan ilk kişiye 2024 yılının başlarında doz verildi, diğerlerine ise bu yıl gibi yakın bir tarihte doz verildi; bu nedenle insülin bağımsızlıklarının ne kadar süreceği henüz belli değil. Pragnell, "Herhangi bir erken aşama çalışmasında olduğu gibi, en önemli bilinmeyen uzun vadeli dayanıklılık ve güvenliktir. Bu bulguların daha uzun takip süresi olan daha büyük, çok merkezli çalışmalarda doğrulanması gerekecektir," dedi. Eledon'un SEC'ye yaptığı bildirimde, şirketin bu yıl FDA'den böbrek naklinde tegoprubart'ı değerlendirmek üzere bir Faz 3 çalışması başlatma konusunda "rehberlik talep etmeyi" planladığı belirtiliyor; bu da ilaç onayına giden yolda bir sonraki adım. Talep arzı aşıyor. Bir diğer endişe ise, mevcut denemenin "gerçekten emsalsiz derecede iyi sonuçlar" vermesine rağmen, isteyen herkes için yeterli sayıda adacık bulunmamasıdır, diye belirtti Duke Üniversitesi'nde organ nakli cerrahı olan Allan Kirk. Kirk, Eledon'un yönetim kurulu üyesidir ancak bu denemeye dahil olmamıştır. Kirk, “Bence bu ilaçla pankreas adacık nakline erişebilenler için bu işlevsel bir tedavi,” dedi. “Ancak sorun şu ki, çok az insan buna erişebiliyor… Organ kıtlığı , pankreas adacık kıtlığı, bunun geniş çaplı uygulanmasını engelleyecek kritik bir sınırlayıcı faktör.” Şu anda pankreas adacıkları yalnızca vefat etmiş donörlerden elde edilebiliyor, ancak gelecekte bu imkan artabilir. Vertex Pharmaceuticals gibi biyoteknoloji şirketleri, genetik mühendislik yoluyla bu sorunu çözmeye çalışıyor . Kirk, “Eğer üretilmiş bir adacık hücre kaynağını bununla birleştirebilirseniz, ülkedeki her [diyabet hastasını] iyileştirebilirsiniz. Ancak bu iki şeyin bir araya gelmesi gerekecek. Bu çok fazla çalışma gerektiriyor,” dedi. Hastaların ilgisi artıyor. Bu çözülmemiş sorunlara rağmen, Tip 1 diyabet hastaları heyecanlı. Araştırma ve savunuculuk kuruluşu Breakthrough T1D'de klinik deneme eğitimi gönüllüsü olan Laura Tremblay, Healthcare Brew'e verdiği demeçte, bu görevde geçirdiği beş yılı aşkın süre boyunca başka hiçbir denemeye yönelik hastalardan bu kadar farkındalık ve ilgi görmediğini söyledi. "İnsanlar doğrudan bana gelip 'Bu davayı duydum' diyorlar," dedi. "Bu daha önce hiç başıma gelmemişti." Witkowski LinkedIn paylaşımında, "Keşke herkesi çalışmaya dahil edip yardımcı olabilseydik; ancak sınırlı fonlar nedeniyle mevcut çalışmaya kayıtlar tamamlandı" dedi. Ancak, kendisi ve diğer araştırmacıların Tip 1 diyabet ve böbrek yetmezliği olan hastalar için tedavinin bir başka çalışmasını başlatmaya hazırlandıklarını da ekledi. Güncelleme 30.04.2026: Bu haber, Faz 2 ve Faz 3 klinik denemeleri hakkındaki ayrıntıları açıklığa kavuşturmak için güncellenmiştir.