Sana Biotechnology'den gelen 14 aylık olumlu takip verileri, tip 1 diyabet hastaları için umut veriyor.

Hipoimmün hücreler nelerdir? Hipoimmün (HIP) hücreler, laboratuvarda genetik olarak yeniden programlanmış hücrelerdir. HIP teknolojisi, hücrelerin bağışıklık sisteminden kaçınmasını sağlar. Tip 1 diyabette (T1D), bağışıklık sistemi, adacık adı verilen insülin üreten hücre kümelerine (beta hücreleri) saldırır ve onları yok eder. HIP teknolojisi ile bu beta hücreleri, sanki gizlenmiş gibi, bağışıklık sisteminden korunabilir. Geleneksel adacık naklinde, bağışıklık sisteminin hücreleri yok etmesini durdurmak için ek ilaçlara ihtiyaç duyulur. Bu ilaçlara immünosupresanlar denir ve bazı istenmeyen yan etkileri olabilir. HIP teknolojisi ile immünosupresyona gerek yoktur. Araştırmanın sonuçları ne gösterdi? Sunulan sonuçlar, bir kişide HIP ile modifiye edilmiş adacıkların 14 ay boyunca bağışıklık sisteminin yok etmesinden başarıyla kaçındığını gösterdi; bu da gelecekte tip 1 diyabetli kişiler için bağışıklık baskılayıcı ilaçlara gerek kalmadan adacık naklinin mümkün olabileceği umudunu veriyor. Bu adacıkların işlevi çeşitli yöntemler kullanılarak test edildi. Yemeklerden önce ve sonra insülin salgılayıp salgılamadıklarını ölçmek için C-peptid adı verilen biyobelirteç kullanıldı. C-peptid, insülin salgılandığında vücut tarafından salgılanır, bu nedenle insülin üretiminin yararlı bir göstergesidir. Ve nakil bölgesinin ne kadar etkili olduğunu ölçmek için PET-MRI taraması kullanıldı. Tedavi gören kişinin yine de insülin enjekte etmesi gerekiyor. Bunun nedeni, nakledilen HIP hücrelerinin sayısının düşük olmasıdır. 'Kavram kanıtı' olarak bilinen bu erken aşama, yöntemin işe yaradığını, yani genetik olarak tasarlanmış hücrelerin yaşayabildiğini ve insülin üretebildiğini kanıtlamayı amaçlamaktadır. Araştırmanın sonraki aşamaları nelerdir? Sana Biotech, HIP modifiye hücreleri için daha geniş çaplı klinik denemelere başlamayı planlıyor. Şirket, ABD'de yeni bir ilaç araştırma başvurusu (IND) yapıyor ve bu yıl faz 1 klinik denemesine başlamayı hedefliyor. Klinik araştırmalar, güvenlik, etkinlik ve daha geniş ölçekli verilerin toplandığı dört farklı aşamadan oluşur. Yeni tedavi, düzenleyici onay için sunulmadan ve insanların erişimine açılmadan önce bu aşamaların tümünde belirlenen eşikleri başarıyla karşılamalıdır. Her aşama farklı bir süre sürer; 1. aşama en kısa, 3. ve 4. aşamalar ise genellikle en uzun olanlardır. Breakthrough T1D bu araştırmada nasıl bir rol oynuyor? Bir Breakthrough T1D Venture olan T1D Fund, Sana Biotechnology'ye fon sağlamaktan gurur duyuyor ve denemelerin ilerlemesini dört gözle bekliyor. Araştırma Ortaklıkları Direktörü Rachel Connor şunları söyledi: “Bu sonuçlar Tip 1 diyabet hastaları için heyecan verici. Nakledilen hücre sayısı düşük olsa da, bu hücrelerin bağışıklık sistemini baskılamadan bir yıldan fazla süreyle hayatta kalması, hücresel tedavileri Tip 1 diyabetli birçok insan için uygulanabilir bir seçenek haline getirme yolunda açık bir ilerlemeyi göstermektedir. Tip 1 diyabetin olmadığı bir dünya için çabalarken, sınırları zorlayan araştırmaları desteklemekten gurur duyuyoruz